Sắp có liệu pháp gene đầu tiên điều trị ung thư bàng quang

Adstiladrin – liệu pháp gene đầu tiên trị ung thư bàng quang

Trung tuần tháng 12-2022, FDA đã chính thức phê duyệt liệu pháp gene đầu tiên trị ung thư bàng quang có tên Adstiladrin (nadofaragene firadenovec-vncg). Đây là một liệu pháp gene dựa trên véc-tơ adenovirus không sao chép (không thể nhân lên trong tế bào người) được chỉ định để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc ung thư bàng quang không xâm lấn cơ (NMIBC), không đáp ứng với ung thư biểu mô tại chỗ (CIS) có hoặc không có khối u nhú.

Ung thư biểu mô tại chỗ (CIS) là các khối u phẳng, thường xuất hiện dưới dạng lan tỏa ở niệu quản, ở bệnh nhân có khối u bàng quang không xâm lấn cơ. CIS làm tăng nguy cơ mắc bệnh xâm lấn và tái phát sau đó, cho dù nó xảy ra đơn lẻ hoặc liên quan đến các khối u bàng quang không xâm lấn cơ.

Tính an toàn và hiệu quả của Adstiladrin đã được đánh giá trong một nghiên cứu lâm sàng quy môi lớn với 157 bệnh nhân mắc NMIBC không đáp ứng với BCG có nguy cơ cao, 98 người trong số họ mắc CIS không đáp ứng với BCG có hoặc không có khối u nhú và có thể được đánh giá về đáp ứng. Bệnh nhân được dùng Adstiladrin ba tháng một lần trong tối đa 12 tháng hoặc cho đến khi độc tính không thể chấp nhận được đối với liệu pháp hoặc NMIBC cấp độ cao tái phát. Nhìn chung, 51% bệnh nhân đăng ký sử dụng liệu pháp Adstiladrin đã đạt được phản ứng hoàn toàn. Thời gian đáp ứng trung bình là 9,7 tháng, 46% bệnh nhân đáp ứng hoàn toàn trong ít nhất một năm.

Adstiladrin được tiêm ba tháng một lần vào bàng quang qua ống thông tiểu. Các phản ứng bất lợi phổ biến nhất liên quan đến adstiladrin bao gồm tiết dịch bàng quang, mệt mỏi, co thắt bàng quang, tiểu gấp, tiểu máu (có máu trong nước tiểu), ớn lạnh, sốt và tiểu buốt.

Đôi nét về ung thư bàng quang

Theo FDA, ung thư bàng quang, một trong những dạng ung thư phổ biến, là bệnh lý trong đó các tế bào (ung thư) ác tính hình thành khối u trong các mô bàng quang. Những tế bào bất thường này có thể xâm lấn và phá hủy các mô cơ thể bình thường.

Theo thời gian, các tế bào bất thường cũng có thể di căn (lây lan) khắp cơ thể. Hầu hết các bệnh ung thư bàng quang mới được chẩn đoán (75% đến 80%) được phân loại là NMIBC, một dạng ung thư đã phát triển xuyên qua niêm mạc bàng quang nhưng chưa xâm lấn lớp cơ. Loại ung thư này có tỷ lệ tái phát cao (từ 30 đến 80%) và nguy cơ tiến triển thành ung thư xâm lấn và di căn cao.

Về phân loại, ung thư bàng quang có 5 giai đoạn gồm giai đoạn 0, I, II, III và IV. Riêng giai đoạn IV phân thành hai giai đoạn nhỏ hơn là IVA và IVB. Các dấu hiệu và triệu chứng của ung thư bàng quang bao gồm máu trong nước tiểu và đau khi đi tiểu. Nên đi khám bác sĩ nếu bạn xuất hiện bất kỳ triệu chứng nào như máu trong nước tiểu (màu hơi gỉ đến đỏ tươi); đi tiểu thường xuyên; đau khi đi tiểu; đau lưng dưới …

Các yếu tố nguy cơ gây ung thư bàng quang:

• Sử dụng thuốc lá, đặc biệt là hút thuốc lá điếu.
• Có tiền sử gia đình mắc bệnh ung thư bàng quang.
• Có những thay đổi nhất định trong gen có liên quan đến ung thư bàng quang.
• Tiếp xúc với sơn, thuốc nhuộm, kim loại hoặc các sản phẩm dầu mỏ tại nơi làm việc.
• Điều trị trong quá khứ bằng xạ trị vùng chậu hoặc với một số loại thuốc chống ung thư, chẳng hạn như cyclophosphamide hoặc ifosfamide.
• Dùng Aristolochia fangchi, một loại thảo mộc Trung Quốc (được ghi trong dược thư cổ Trung Hoa thuộc họ Nam mộc hương).
• Uống nước từ giếng có hàm lượng thạch tín cao.
• Nước uống được xử lý bằng clo.
• Có tiền sử nhiễm trùng bàng quang, bao gồm nhiễm trùng bàng quang do Schistosoma haematobium.
• Sử dụng ống thông tiểu trong một thời gian dài.
• Nhóm người già.

Tại Việt Nam, theo nghiên cứu của tác giả Nguyễn Kỳ (1997), ung thư bàng quang hay gặp ở lứa tuổi 40 - 70 (78%) với tỷ lệ nam/nữ là 6/1; khi được điều trị kịp thời ở giai đoạn u nông trên bề mặt lớp niêm mạc bàng quang, tỷ lệ sống sau 5 năm là trên 51 – 79%, tuy nhiên đối với giai đoạn ung thư bàng quang đã ăn sâu vào lớp cơ thì tỷ lệ sống sau 5 năm chỉ còn từ 25 – 47%. Theo tác giả Vũ Lê Chuyên (2013), tại Việt Nam mỗi năm có khoảng 2000 trường hợp phát hiện mới ung thư bàng quang, tỷ lệ nam/nữ thay đổi từ 1,2/1 lên 3,5/1.

Điều trị ung thư bàng quang

Thông thường, ung thư bàng quang có thể dễ dàng chữa khỏi nếu được phát hiện và điều trị sớm. Việc điều trị bao gồm phẫu thuật, hóa trị và xạ trị. Điều trị phẫu thuật phụ thuộc chủ yếu vào giai đoạn và cấp độ của khối u: cắt bỏ u bàng quang qua niệu đạo; cắt bỏ bàng quang bán phần ; cắt bỏ bàng quang triệt để; cắt bỏ toàn bộ bàng quang, các hạch lân cận, một phần niệu đạo và các cơ quan lân cận có thể chứa các tế bào ung thư.

Ở nam giới, các cơ quan lân cận được cắt bỏ là tuyến tiền liệt, túi tinh và một phần ống dẫn tinh. Ở phụ nữ, tử cung, buồng trứng, vòi trứng và một phần âm đạo được cắt bỏ.

Một số bệnh nhân có thể được tia xạ trước khi phẫu thuật để làm giảm kích thước khối u và ngược lại bệnh nhân có thể được chiếu xạ sau khi phẫu thuật để tiêu diệt nốt các tế bào ung thư còn sót lại. Riêng nhóm không thể thực hiện phẫu thuật thì sẽ tia xạ theo hai cách là chiếu xạ ngoài và chiếu xạ trong. Ngoài ra, bác sĩ còn dùng hóa trị liệu sử dụng thuốc để tiêu diệt tế bào ung thư, có thể sử dụng một hoặc nhiều loại thuốc kết hợp.

Phòng ngừa ung thư bàng quang

• Không hút thuốc lá, kể cả hút thuốc lá thụ động (sống chung và hít phải khói người hút phả ra)
• Tránh phơi nhiễm với những loại hóa chất và nguồn nước mới
• Uống nhiều nước mỗi ngày
• Ăn uống cân bằng khoa học, đủ chất , áp dụng chế độ dinh dưỡng hợp lý với nhiều loại rau xanh và hoa quả.
• Tăng cường vận động thể chất
• Khám sức khỏe định kỳ, nên khám sức khỏe định kỳ 6 tháng/lần để tầm soát ung thư bàng quang và điều trị kịp thời.